CCM curabile con un vecchio farmaco, nessuno vuole produrlo perché poco remunerativo

Dopo anni di studi, i ricercatori dell'IFOM di Milano hanno identificato e descritto la causa di una gravissima malattia genetica, principale causa di emorragia cerebrale nei bambini sotto i 10 anni e hanno scoperto che un vecchio farmaco, fuori brevetto, potrebbe curarla. Ma nessuno al mondo lo vuol produrre più. “Si tratta di una patologia dei vasi cerebrali - spiega Elisabetta Dejana, responsabile dell'Unità di Biologia vascolare dell'IFOM (Istituto Firc di Oncologia Molecolare) - chiamata CCM (malformazioni cerebrali cavernose). E' una malattia molto grave, caratterizzata da malformazioni vascolari a forma di lampone che tendono a sanguinare causando crisi epilettiche, forti mal di testa, progressive paralisi e spesso anche emorragia cerebrale”.

Colpisce i bambini ma anche gli adulti - Pur essendo considerata una malattia genetica rara, si presenta anche la forma sporadica e, tra le due forme, la prevalenza nella popolazione è relativamente alta: un caso ogni 200. In Italia ci sarebbero quindi circa 300 mila casi di CCM. Colpisce nel 25-30% dei casi bambini e ragazzi sotto i 20 anni, nel 60% adulti tra 20 e 40 anni, e per il 10-15% gli ultra-quarantenni. Ad oggi l'unica terapia possibile è la chirurgia che però spesso è impraticabile perché pericolosa, in quanto il bisturi può facilmente danneggiare le parti sane del cervello.

Vecchio farmaco riduce le lesioni - Nel portare avanti la ricerca, pubblicata lo scorso anno (Nature, Maddaluno et al. 2013), gli scienziati dell'IFOM si sono accorti che le lesioni a forma di lampone della CCM hanno molte caratteristiche simili a quelle di un tumore delle pareti dei vasi. Proprio testando un gruppo di farmaci antitumorali su topi di laboratorio cui era stata fatta riprodurre la stessa malattia umana, i ricercatori hanno scoperto che uno di questi, derivato del “sulindac”, riusciva a raggiungere le lesioni, superando la barriera emato-encefalica, e a ridurre molto le lesioni.

Si tratta di un farmaco fuori brevetto - Il farmaco però, da tempo fuori brevetto, non è più prodotto e nessuna casa farmaceutica, nemmeno quella che lo produsse per prima, è disposta a rimetterlo in commercio, perché lo giudica poco remunerativo. Dejana e i suoi colleghi, anche sulla spinta emotiva trasmessa loro dai genitori dei piccoli malati, sono da tempo alla ricerca di una soluzione, senza poterla trovare. “E' un peccato - commenta sconsolata Dejana - perché, una volta tanto, eravamo riusciti a trovare un farmaco in gran parte già sperimentato, quasi pronto per l'utilizzo, ma nessuno vuole produrlo, bloccando ogni possibilità di trattamento dei pazienti colpiti da questa gravissima malattia”.
[fonte tiscali]

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